Pagrindinis skirtumas – Ex Vivo ir In Vivo genų terapija
Genų terapija yra svarbi technika, naudojama genetinėms ligoms gydyti arba jų prevencijai įvedant trūkstamų arba sugedusių genų genus. Tam tikras ligas galima išgydyti įterpiant sveikus genus vietoj mutavusių arba trūkstamų genų, atsakingų už ligą. Genų terapija dažniausiai taikoma somatinėms ląstelėms, o ne lytinių ląstelių ląstelėms, ir ją galima suskirstyti į du pagrindinius tipus, pavadintus Ex vivo genų terapija ir In vivo genų terapija. Pagrindinis skirtumas tarp ex vivo ir in vivo genų terapijos yra tas, kad terapiniai genai perkeliami į in vitro ląstelių kultūras ir vėl įvedami į pacientą ex vivo genų terapijoje, o genai pristatomi tiesiai į paciento audinius ar ląsteles, nekultūrinant ląstelių in vitro in vitro. vivo genų terapija.
Kas yra Ex Vivo genų terapija?
Ex vivo genų terapija yra tam tikra genų terapijos rūšis, apimanti paciento ląstelės išorinį modifikavimą ir pakartotinį jos įvedimą pacientui. Ląstelės kultivuojamos laboratorijose (už paciento kūno ribų), įterpiami genai. Tada parenkami stabilūs transformantai ir vėl įvedami į pacientą ligai gydyti. Ex vivo genų terapija gali būti taikoma tik tam tikriems ląstelių tipams arba tam tikriems audiniams. Kaulų čiulpų ląstelės yra ląstelės, dažnai naudojamos ex vivo genų terapijai.
Ex Vivo genų terapijos procedūra
Yra keli pagrindiniai Ex vivo genų terapijos žingsniai:
- Ląstelės su defektais genais išskiriamos iš paciento.
- Izoliuotos ląstelės auginamos kultūrose laboratorijoje.
- Terapiniai genai įterpiami arba įvedami į išaugintas ląstelių kultūras naudojant vektorius.
- Transformuotos ląstelės atrenkamos iš netransformantų ir auginamos.
- Atrinktos ląstelės persodinamos į pacientą.
Ex vivo genų terapijoje nešikliai arba vektoriai naudojami genams pristatyti į tikslines ląsteles. Sėkmingas genų pristatymas priklauso nuo nešiklio sistemos, o svarbūs vektoriai, naudojami ex vivo genų terapijoje, yra virusai, kaulų čiulpų ląstelės, žmogaus dirbtinė chromosoma ir kt. Palyginti su in vivo genų terapija, ex vivo genų terapija neapima neigiamų imunologinių veiksnių. reakcijų paciento organizme, nes genetinė korekcija atliekama in vitro. Tačiau sėkmė priklauso nuo stabilaus gydomojo geno įsisavinimo ir ekspresijos paciento kūne.
01 pav. Ex vivo genų terapija
Kas yra In Vivo genų terapija?
Genų terapija in vivo yra metodas, apimantis tiesioginį genų pristatymą į tam tikro paciento kūno audinio ląsteles, siekiant gydyti genetines ligas. Jis gali būti taikomas daugeliui žmogaus kūno audinių, įskaitant kepenis, raumenis, odą, plaučius, blužnį, smegenis, kraujo ląsteles ir kt. Terapinius genus į pacientą įveda virusiniai arba nevirusiniai vektoriai. Tačiau sėkmė priklauso nuo kelių veiksnių, tokių kaip efektyvus terapinio geno, turinčio vektorius, įsisavinimas tikslinėse ląstelėse, tarpląstelinis genų skaidymas tikslinėse ląstelėse ir genų įsisavinimas branduolyje, geno ekspresijos gebėjimas ir kt.
02 pav. In vivo genų terapija
Kuo skiriasi Ex Vivo ir In Vivo genų terapija?
Ex Vivo vs In Vivo genų terapija |
|
| Ex vivo genų terapija yra genų terapijos rūšis, kuri atliekama paciento kūno išorėje. Genų modifikavimas atliekamas už kūno ribų. | Genų terapija in vivo yra kita genų terapijos rūšis, kuri atliekama tiesiogiai, kai organizme vis dar yra pažeistos ląstelės. Genai pasikeičia, kai jie vis dar yra kūno viduje. |
| Izoliacija ir kultivavimas | |
| Defektinės ląstelės išskiriamos ir auginamos laboratorijoje. | Defektinės ląstelės nėra izoliuojamos arba neauginamos laboratorijoje. |
| Transformantų pasirinkimas | |
| Stabilūs transformantai parenkami prieš pakartotinį įvedimą. | Negalima pasirinkti stabilių transformatorių. |
| Nepageidaujamas imunologinis atsakas | |
| Šis metodas nesukelia neigiamo imunologinio atsako paciento organizme. | Šis metodas sukelia neigiamą imunologinį paciento organizmo atsaką. |
Santrauka – Ex Vivo vs In Vivo genų terapija
Terapiniai genai įvedami į paciento organizmą tam tikrų ligų gydymui. Tai žinoma kaip genų terapija ir gali būti atliekama dviem būdais, būtent ex vivo genų terapija ir in vivo genų terapija. Skirtumas tarp ex vivo ir in vivo genų terapijos yra tas, kad genų įterpimas ex vivo genų terapijoje atliekamas ląstelių kultūrose, esančiose paciento kūno išorėje, o pakoreguotos ląstelės vėl įvedamos į pacientą, o in vivo genų terapijos genai įvedami tiesiai į vidinius tikslinius audinius, neišskirdami ląstelių. Abiejų procesų sėkmė priklauso nuo stabilaus terapinių genų įterpimo ir transformacijos į paciento ląsteles.
